Az amerikai gyógyszerhatóság megadta a forgalomba hozatali engedélyt a világ első törpenövés elleni gyógyszerének. A BioMarin gyógyszergyár napi egy injekcióból álló kezelése a tesztek szerint hat óékonyan orvosolja az achondroplasia nevű ritka genetikai rendellenesség - a törpenövés első számú oka - egyik leglátványosabb tünetét, nevezetesen az alacsony termetet. A tesztek során a szerrel kezelt gyerekek évente átlagosan 1,6 centiméterrel nőttek többet, mint a placebót kapó achondroplasiás társaik. A gyártó ezért azzal kecsegtet, hogy aki egész gyerekkorán át megkapja a kezelést, hasonló testmagasságot érhet el, mint az egészséges társai.

Az új gyógyszer igen drága, mivel sokba került kifejleszteni, és aránylag szűk a célcsoport, Amerikában például kábé 3 ezer ember: egy évnyi adagja - és ezt addig kell adni, amíg a gyerek növésben van - listaáron évi 320 ezer dollár, ami durván 104 millió forint. A gyártó azzal számol, hogy a kedvezmények levonása után is páciensenként évi 240 ezer dollár (78 millió forint) bevétele lesz.

A szert sok amerikai törpenövésű már a fejlesztési fázisban keményen kritizálta. De nem az ára miatt, hanem azért, mert szerintük az achondroplasiások igen kis termete nem leküzdendő probléma, hanem ünnepelendő sajátosság. A gyógyszergyár szerint viszont igenis alapvetően fontos, hogy a kezelés révén az alanyok autót vezethetnek és általában sokkal inkább képesek lesznek elboldogulni a mindennapi életben.

A BioMarinnak arról egyelőre nincsenek adatai, hogy a Voxzogo fantázianéven piacra kerülő szer hosszabb távon gyógyítja-e a törpenövéssel járó egészségügyi gondokat, így a hallási-, alvási- és légzésproblémákat.

(via statnews)