A szeptemberi Budapest Science Meetup-on Váradi András (MTA TTK Enzimológiai Intézet) arról beszélt, hogyan lehetne megfizethetővé tenni a kötőszövetes meszesedés kezelését.

Az előadó összefoglalója:

A gerincesekben az evolúció során kialakult az a szabályozó mechanizmus, amely a kalciumból és a foszfátból álló komplex szerkezetű kristályos biominerált a szervezetben csak a szükséges helyeken, időben és pontos formában engedi kialakulni. Ez az, amit hétköznapi nyelven csont- és fogképződésnek nevezünk. A kalciumfoszfát alapú hidroxiapatit a kollagén vázakon alakul ki. Kollagén azonban az egész testünkben jelen van, a kötőszöveti mátrix legfontosabb eleme. Finom szabályozási mechanizmusok gondoskodnak arról, hogy a meszesedés, a hidroxiapatit-képződés a puha szövetekben ne indulhasson meg.

Ismert azonban számos olyan pathológiás állapot, betegség, amelyeket a kötőszövetek meszesedése jellemez, ez érintheti a bőrt, a vesét, a szemet. Legsúlyosabb következményként az artériák középső rétegét képező simaizom rostok alkotta struktúrában alakul ki hidoroxiapaptit lerakódás, aminek következtében az érfal elveszíti rugalmasságát. Ez pedig nagyon súlyos keringési betegségekhez vezet. A pathológiás jelenség kiváltó oka lehet genetikai, környezeti és a természetes öregedés következményei is szerepet játszhatnak. A puhaszöveti meszesedés egyik fontos inhibitora a pirofoszfát, egy természetes metabolit, amely a keringésben kb. 1 - 2 mikromólos koncentrációban van jelen. A vérben megjelenő pirofoszfát jó részének forrása a máj. Két olyan monogénes öröklődő betegség ismert - ezeket a pathológiás meszesedés genetikai modelljeinek tekintjük -, amelyek a pirofoszfát termelődés zavarával függenek össze.

Mintegy két éve vált ismertté, hogy mindkét betegségre a vér alacsony pirofoszfát-szintje jellemző. Mindenki azt gondolta, hogy sajnos a legegyszerűbb szubsztitucós terápia nem jöhet szóba, mert általánosan elfogadott volt az a nézet, hogy a szájon át bejuttatott pirofoszfát nem jut el a véráramba, hanem az emésztőrendszerben lebomlik. Mi megcáfoltuk ezt a dogmát: kimutattuk, hogy a pirofoszfát felszívódik egérben is és az emberben is, és sikeresen akadályoztuk meg az ivóvizhez adott pirofoszfát adagolásával a jellegzetes meszesedés kialakulását mindkét betegség egér-modelljében. Megállapítottuk, hogy emberben is könnyen elérhető az a dózis, amelyik a betegekben már helyreállítaná a normális plazma piropfoszfát szintet. Mindez azt jelenti, hogy munkánk eredményeként előtérbe kerül egy nagyon egyszerű, nagyon olcsó terápiás megoldás, hiszen ez az anyag nem mérgező.

A címlapi kép forrása: Robert Paterson