A világ legdrágább gyógyszerét itthon elsőként 2019-ben egy Zente nevű kisfiú kapta meg, aki SMA-ban, gerincvelői izomsorvadásban szenved, és a többi gyógymód az esetében hatástalan volt. Az országos összefogásnak köszönhetően azóta több másik kisgyereket is kezeltek a két éves korig hatásos Zolgensma génterápiás szerrel a budapesti Bethesda kórházban.
Az Európai Gyógyszerügynökség 2020 májusában fogadta be a gyógyszert, amit Ausztriában ma már minden rászoruló beteg gyerek ingyen megkap. Az RTL híradója szerint a magyar egészségbiztosító és a gyártó már tárgyal róla, hogy egyedi elbírálás alapján a terápia itthon is elérhető legyen a közgyógyellátásban.
A kormány tájékoztatás szerint meghatározzák azt a betegcsoportot, akik a többi elérhető SMA-gyógyszerekkel nem gyógyíthatók. A tudósításból kiderül, hogy a drága terápiára fordítható összeg véges lesz, azaz szükség esetén szelektálni kell majd a gyerekek között.
A 18 év alatti SMA-soknak a tb-n keresztül egy másik, nagyon drága gyógyszer is elérhető, melynek darabja 23 millió forint, és évente többre is szükség van belőle. Az RTL-nek a szaktárca megerősítette, hogy tárgyalnak arról, hogy a Spinraza nevű készítményt felnőttek is megkaphassák.