HIV-vírust használtak immunhiánnyal született gyerekek génterápiájához
Sikerült működő immunrendszert létrehozni olyan gyerekeknél, akik anélkül születtek.
A rendkívüli eredményt egy génterápiával érték el, amihez hatástalanított HIV-vírust használtak a kutatók.
Egy kezelés elég volt a halálos vírussal
A Los Angeles-i orvosok közölték, hogy a kísérleti terápiát 50 csecsemőnél és kisgyereknél alkalmazták, és az eredmények szerint két kivétellel minden gyereknek kialakult az egészséges immunrendszere.
– közölte Donald Kohn, a Kaliforniai Egyetem (UCLA) Mattel Gyerekkórházának orvosa, a kutatás vezetője.
Azon a két gyereken, akinél nem vált be a génterápia, később sikeres csontvelő-átültetéssel tudtak segíteni. Az orvosok szerint hosszabb idő kell ahhoz, hogy kiderüljön, meggyógyultak-e a gyerekek, de eddig úgy tűnik, hogy jól vannak.
Buborékbabakór
A gyerekek súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedtek. A betegséget egy öröklött genetikai hiba okozza, emiatt a csontvelő nem képes egészséges vérsejteket előállítani, amik az immunrendszert alkotják. Kezelés nélkül a gyerekek gyakran csak 1-2 évet élnek.
A betegség „buborékfiú-kór” néven vált ismertté egy texasi fiú miatt, aki 12 éven át élt egy műanyag buborékburokban, hogy elszigeteljék a baktériumoktól. Ma már „buborékbabakórként” emlegetik, mert a kb. 20 különböző génhiba, ami ehhez a betegséghez vezet, fiúkat és lányokat is érinthet.
Egy genetikailag megfelelő testvértől származó csontvelőátültetéssel gyógyítható a betegség, de a legtöbb gyereknek nincs megfelelő donorja, és a kezelés kockázattal is jár. A texasi kisfiú egy ilyen átültetés után halt meg.
A sejteket infúzióval adják vissza
A betegeket most heti kétszer antibiotikummal és baktériumellenes antitestekkel kezelik, de ez nem jelent tartós megoldást. Az orvosok szerint a génterápia lehet az: eltávolítják a beteg vérsejtjeinek egy részét, egy hatástalanított HIV-vírus segítségével beillesztik a gyerekeknek szükséges gén egészséges változatát, és a sejteket infúzión keresztül visszaadják.
Az UCLA kutatásának eredményeit a New England Journal of Medicine folyóiratban publikálták, és az Amerikai Gén- és Sejtterápia Társaság online konferenciáján is bemutatták. (MTI)